▲neo 2023-09-17 | parent | favorite | on: GN⁺: "Cystic fibrosis" 치료법, 'Breakthrough Prize' 수상(nature.com)Hacker News 의견 기사는 뚜렷한 영향을 미치는 낭성 섬유증 (CF) 치료제인 Trikafta에 대해 논의하며, 이는 Breakthrough Prize를 수상하였다. CF 환자들은 Trikafta 복용 후 그들의 상태가 크게 개선되었으며, 병원 입원이 줄어들고 증상이 완화되었다고 보고하였다. 그러나, Trikafta는 췌장이나 정관과 같은 장기에 CF가 초래한 손상을 되돌릴 수 없다. Trikafta의 일반적인 부작용 중 하나는 소화가 개선되어 체중이 증가하는 것으로, 이는 건강한 체중을 유지하는데 어려움을 겪는 CF 환자들에게 도전이 될 수 있다. Trikafta의 출시 시기는 COVID-19 팬데믹 동안 CF 환자들의 병원 입원을 줄이고 병상을 확보하는데 도움이 되었다. 일부 사용자들은 Trikafta의 부작용으로 불안을 경험한다고 보고하였지만, 이는 약물로 관리할 수 있다. Trikafta의 긍정적인 영향에도 불구하고, 그것의 높은 비용 ($10k per dose)과 빈곤한 국가에서 이용할 수 없다는 사실에 대한 비판이 있다. Trikafta의 제조사인 Vertex Pharmaceuticals는 수많은 국가에서 특허를 요구함으로써 잠재적인 일반 경쟁자들을 차단하고 있다고 보고되었다. 백인 인구에서 CF의 높은 유병률은 CFTR 돌연변이의 보호 효과 때문으로 추정되며, 이는 장티푸스 열에 대한 보호 효과를 가진다. Trikafta의 생명을 바꾸는 이점에도 불구하고, 이는 CF, 염증, 그리고 감염을 막기 위해 사용된 강력한 항생제로 인한 수년간의 손상을 되돌릴 수 없다. 기사는 또한 CF로 고통받던 게임 디자이너인 Bill Williams의 이야기를 언급하였다. 그는 37세에 사망하였다. 사용자들은 Trikafta로 이익을 얻은 사람들에게 행복을 표현하지만, 치료가 가능해지기 전에 CF로 인해 생명을 잃은 사람들에 대한 슬픔도 표현하였다.
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